央广网上海8月16日消息 近日，复旦大学附属儿科医院血液科副主任钱晓文开出中国内地首张DANYELZA（那昔妥单抗）处方，一名2岁患儿在海南省妇女儿童医学中心乐城分院成为中国内地首例使用人源化抗GD2单抗治疗神经母细胞瘤的患者。作为神经母细胞瘤治疗领域一款备受期待的免疫治疗创新药物，那昔妥单抗为我国复发难治性高危神经母细胞瘤患者带来了新选择。

　　神经母细胞瘤是最常见的儿童肿瘤之一，占所有儿童肿瘤的8%~10% ，素有“儿童肿瘤之王”之称。其发病部位常见于肾上腺、颈部、胸部、腹部以及盆腔的神经组织。由于原发部位隐匿、易转移等特点，不仅早期诊断困难且约一半患儿确诊时即处于高危状态。即使经过综合治疗，高危神经母细胞瘤患儿的预后仍较差，长期生存率不足50%。高危患儿亟需更有效的治疗手段，提高长期生存率。

　　复旦大学附属儿科医院副院长、血液科学科带头人、复旦大学附属儿科医院海南分院（海南省儿童医院）院长翟晓文表示，除了手术、化疗、放疗、干细胞移植等治疗手段外，国内用于治疗高危神经母细胞瘤的方法和药物有限，患儿仍有很高的复发风险，远期的治疗效果和生存不尽如人意。随着免疫治疗药物在国际上的应用，这类患儿的远期生存率确实有了实质性的改善。

　　复旦大学附属儿科医院党委副书记、肿瘤外科主任董岿然表示，那昔妥单抗一项中国人群占比50%的国际多中心临床研究（包含22例患者）的试验数据显示：在接受那昔妥单抗联合粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）治疗的复发或难治性高危神经母细胞瘤患者中，68%（15/22）的患者对治疗表现为完全或部分缓解（客观缓解率，ORR）——其中，59%（13/22）的患者实现了完全缓解；9%（2/22）的患者肿瘤缩小了50%以上。

　　据介绍，自2020年9月海南省妇儿中心在博鳌乐城国际医疗旅游先行区设立国际合作部暨乐城分院以来，依托博鳌乐城的先行先试政策，已在妇女儿童医学、罕见病等领域开展特许药械使用及真实世界数据研究等创新工作。

　　那昔妥单抗是全球首款获批的人源化神经节苷脂 GD2单克隆抗体，通过靶向高表达于神经母细胞瘤的 GD2 起效。其创新之处在于，结合肿瘤细胞表面的GD2 后，那昔妥单抗可引起抗体介导的细胞毒性反应并激活补体系统，从而杀伤肿瘤。

　　公开资料显示，在2020年11月获 FDA 加速批准之前，该药曾获得 FDA 授予的优先审批资格、突破性疗法认定以及孤儿药资格。在国内，赛生药业与其原研药企Y-mAbs Therapeutics达成独家授权许可协议，获得了那昔妥单抗在大中华地区的独家合作开发和商业化权利，并在博鳌乐城率先落地这款创新的免疫治疗药物，惠及国内神经母细胞瘤患儿。